浙江卫健委：细胞治疗已不存在临床转化问题，将做好政策支持

据浙江省卫生健康委员会网站11月23日消息，浙江省卫健委近期答复省人大代表戴灵芝《关于在中国（浙江）自由贸易试验区内开展细胞技术研究和转化应用先行先试的建议》称，综合相关情况，并根据最近国家药监局批准CAR-T细胞治疗产品的情况，细胞治疗已不存在临床转化问题，而是应当作为药品，通过药监部门审批后进入临床应用。浙江省卫健委做好政策支持，支持以临床需求为导向，加快细胞治疗领域新药创制和产业化发展。

据澎湃新闻此前报道，“120万元打一针，2个月癌细胞清零”的帖子今年9月一度刷爆网络。帖子里被网友称为“神药”的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达），是中国首个获批的CAR-T药物。实现“2个月癌细胞清零”的患者，是中国国内首例接受CAR-T细胞治疗药物阿基仑赛注射液治疗的“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者。6月30日这名患者接受淋巴细胞采集，8月2日回输CAR-T细胞，8月26日经PET-CT影像学检查，结果显示该患者达到医学上的完全缓解。8月26日，这名患者从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。

魏泽西事件后国家叫停体细胞临床应用

浙江省卫健委在前述答复中介绍，细胞治疗主要分为干细胞和体细胞两项内容。针对干细胞，目前只能临床研究，不能临床应用，国家层面出台了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，明确干细胞临床研究只允许在三甲医疗机构进行，并要求在取得国家卫生健康委和国家药监局备案后才能开展，省级卫生健康和药监部门负责对干细胞临床研究备案项目进行初审。

针对体细胞，除了上述获得国家药监局批准的CAR-T细胞治疗产品外，魏泽西事件后国家已全面叫停体细胞临床应用，去年国家卫生健康委下发通知，要求体细胞临床研究参照干细胞进行备案管理。

浙江省卫健委介绍，国际上，对细胞治疗产品和技术的监管方式总体分为两种，一种是作为产品，由药品监管部门进行临床准入审批；另一种则将其作为一种医疗技术，由卫生部门进行监管，医疗机构可依法决定临床应用。我国之前没有明确采用哪种细胞治疗监管方式，2019年3月29日，国家卫生健康委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿），一度热议细胞治疗将作为技术进行管理，但该办法征求意见后一直没有正式出台。

今年2月9日，国家卫生健康委对十三届全国人大三次会议第4371号建议的答复中，提到“干细胞、免疫细胞等细胞制剂具有明显的药品属性。国家药品监管部门已经为相关制剂通过药品审批制定配套政策，审批后可以迅速广泛应用，既有利于保障医疗质量安全，又有利于产业化、高质量发展。我委将积极支持、引导生命健康产业创新示范区相关企业按照药品研发相关制剂”。2月10日，国家药品监督管理局药品评审中心正式发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》（2021年第14号）。6月23日，国家药品监督管理局正式批准复星凯特生物科技有限公司CAR-T细胞治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液）新药上市申请，成为我国首个获批上市的细胞治疗类产品，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

2019年以来，浙江省发改委、省卫生健康委、省科技厅、省药监局均收到有关办件，要求在桐庐健康城、三江控股集团等单位开展区域细胞制备中心、细胞库建设试点。各部门积极开展服务活动，在沟通过程中，提出了细胞治疗临床应用的问题，省卫生健康委向国家卫生健康委进行请示了解，国家明确表示干细胞、体细胞治疗只能开展临床研究，不能临床应用。各部门也积极向办件批示省人大领导报告，省人大法律部门认为，在国家明确表示细胞治疗不能临床应用的情况下，浙江省不能以创新为名，随意突破法律禁区。

细胞治疗已逐渐转向按产品监管

目前，浙江全省有8个干细胞临床研究基地和6个项目获得国家备案，在报备案项目8个。在体细胞临床研究方面，省卫生健康委参照干细胞备案流程，召集相关专家进行审查，省级初审通过后，向国家卫生健康委报送备案申请。目前，浙江省已向国家上报备案申请2项，都处于申报阶段，未获国家备案。

细胞治疗产业已成为当今全球生物医药产业、生命科技前沿探索最重要的领域之一。目前浙江省在间充质干细胞、CAR-T细胞治疗等技术领域与世界发展同步并有可能实现超车。省委、省政府对细胞治疗十分重视，主要领导多次作出重要批示和指示，省卫生健康委以“积极作为、科学严谨、依法推进”的原则，更大力度支持细胞治疗技术研究和发展。在省级层面建立协调机制，加强部门间沟通协调，细化职责、互通信息，增强工作合力。同时，成立细胞治疗临床研究省级专家委员会、伦理委员会，严格把关细胞治疗临床研究项目准入条件，加强监督管理，确保实施过程符合要求。

浙江省卫健委在答复中对代表说，根据您提出的意见建议，在前期工作的基础上，各部门继续进行了有效沟通，均认真进行了办理：省发改委提出支持在自贸区内建设细胞技术研究与产业发展园区，支持创建细胞技术研究与产业化领域省级工程研究中心。省科技厅将鼓励相关产业纳入舟山高新技术产业园区发展，大力支持细胞治疗领域技术攻关研发，支持技术成果通过平台交易，并对符合条件的项目予以补助。省经信厅表示支持细胞技术研究与产业化，对符合条件的产业化项目，争取列入省产业链协同创新项目或生产方式转型示范项目计划，并给予财政支持。省市场监管局表示可以在申请重点实验室、技术创新中心、科技项目培养和系统学科带头人遴选等方面给予舟山支持，并全力促进舟山优质科技成果转化应用。省药监局表示将配合国家药监局做好按照药品进行的细胞治疗产品注册备案，提升生物制品的审评能力、检验能力和监督检查水平。

浙江省卫生健康委认真研究国家卫生健康委的全国人大建议答复，并向国家卫生健康委请示。国家卫生健康委科教司表示从国家监管层面，细胞治疗已逐渐转向按产品监管，由药品监管部门按药物审批后进入临床应用。此外，省卫生健康委也向海南省卫生健康委了解博鳌乐城国际医疗旅游先行区细胞治疗转化应用的情况，得知目前园区干细胞等新技术仍停留在临床研究阶段，存在临床研究及转化应用的衔接路径不明确，先进技术监管难度大等问题。

综上所述，并根据最近国家药监局批准CAR-T细胞治疗产品的情况，细胞治疗已不存在临床转化问题，而是应当作为药品，通过药监部门审批后进入临床应用。

加快细胞治疗领域新药创制和产业化发展

下一步，浙江省卫生健康委和有关部门将贯彻落实《国务院关于印发中国（浙江）自由贸易试验区总体方案的通知》（国发〔2017〕16号）和《浙江省人民政府关于印发中国（浙江）自由贸易试验区深化改革开放实施方案的通知》（浙政发〔2020〕32号），积极支持细胞治疗相关技术研究，加强政策跟踪研究，规范准入管理。具体将做好以下工作：

一是做好政策支持。支持以临床需求为导向，加快细胞治疗领域新药创制和产业化发展。及时跟踪国家关于细胞治疗按药品制剂申报的政策，了解自贸区内开展细胞治疗的最新进展，在自贸区范围内支持细胞技术研究与产业化发展。

二是做好跟踪服务。积极服务自贸区相关医疗卫生机构和企业，联合相关部门加大细胞治疗政策指导和医疗资源对接服务力度，建立常态化联系机制，根据需要做好指导服务，及时帮助解答关心的问题，切实帮助解决发展遇到的困难。

三是做好监督管理。严格把关干细胞和体细胞临床研究备案省级初审，着重对临床研究方案、制剂制备、伦理审查等内容进行审核。提升审评能力、检验能力和监督检查水平，为浙江省细胞治疗产业发展提供技术支撑和政策指导。

责任编辑：何中夫