黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保

原标题：黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保

新京报讯（记者 张兆慧）8月10日下午，中国黏多糖贮积症Ⅰ型患者联盟发起人张笑作为黏Ⅰ患者群体代表，通过中国邮政以挂号信方式给国家医疗保障局医药管理服务司寄了一封特殊的建议信。他们建议把用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS1）患者的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞）纳入到此次国家医保药品目录中。

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黏多糖贮积症被列入国家首批罕见病目录

黏多糖贮积症是一种常染色体隐性遗传的罕见病，黏多糖贮积症I型主要在儿童期发病，严重损害儿童身心健康，患者一般从6-24个月起病，3岁后会出现发育迟缓，身体各个器官系统受累，重症患者常于10岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不进行治疗，黏多糖贮积症I型患者的总体中位生存期为11.6年，重型患者的中位生存期仅为8.7年。

2018年，黏多糖贮积症被列入国家首批罕见病目录，位居第73位，目前，我国约有患者千余位左右。

世界首个治疗药物今年6月在华获批

“艾而赞”是世界首个也是唯一一个能够治疗黏多糖贮积症Ⅰ型患者的生物制剂，该药于2003年在美国上市。生产商赛诺菲中国官方发布的消息显示，“艾而赞”可快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益，改善致残率和死亡率，显著提高患者的生活质量，长期治疗可稳定或逆转MPS1临床症状。2020年6月3日，艾而赞在华获批。

“我们了解到海外患者使用该药物年费高达20万美元，参照国际药价，药品在华上市后，如果不能进入医保，患者依旧用不起药。8月3日，我们看到国家医疗保障局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见内容信息后，再次燃起了希望。” 张笑告诉记者，写这封信的目的是希望相关部门了解黏多糖Ⅰ型疾病患者急需特效药物的诉求。希望此次国家医保目录调整，能够将“艾而赞”纳入到2020年国家医保药品目录中，通过与药企谈判降低药价，采取多方支付的方式，解决用药难的问题。

责任编辑：朱学森