辉瑞新冠治疗药物有特定适应症，我国监管政策没有“特效药”概念

12月13日，辉瑞的抗病毒口服药Paxlovid（奈玛特韦/利托那韦片）定价2980元/盒，开启网售，随后被澄清否认。不少人用“特效药”来形容该药物，治疗新冠的疗效究竟如何？

多位专家表示，对于轻症和无症状新冠感染者，用该药治疗没有必要。对该药称之为新冠“特效药”于科学和药品监管法规没有依据，对于临床上刚上市的药品也不合适。

适应症为发病5天以内，且伴有进展为重症的患者

辉瑞抗病毒口服药Paxlovid于2021年12月22日获美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权，用于治疗SARS-CoV-2病毒结果呈阳性、有较高发展为重症COVID-19（包括住院或死亡）风险的轻度至中度COVID-19成人和儿童患者（12岁及以上且至少40公斤），成为美国首个获批的口服新冠治疗药物。

2022 年 2月11日，国家药监局附条件批准Paxlovid进口注册，按照该药物的使用说明来看，其适应症为“用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新冠肺炎患者，例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高风险因素的患者。”在国家卫健委3月15日印发的《诊疗方案》中，注明Paxlovid的适用人群为发病5天以内的轻型和普通型且伴有进展为重型高风险因素的成人和青少年（12-17岁，体重≥40公斤）。

“即使对于特定的人群，也需要在早期使用该药物，并且要明确很多药物与药物之间都会有相互作用，使用要谨慎，建议严格按照说明书服用。”广州某三甲医院感染科医生向人民日报健康客户端表示。

一位在哈尔滨定点医院使用过该药物的感染科主任也说到，“新冠属于自限性疾病，但是该药物一定程度上可以加快排毒进程，如果家里有老人或有基础疾病的人，感染后可以选择服用。”

到底适合于哪一类人群？

据了解，Paxlovid获FDA紧急授权主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床实验。该研究评估了Paxlovid在轻度至中度新冠肺炎伴有可能发展为严重疾病的风险因素非住院成年患者中的有效性和安全性。与安慰剂相比，Paxlovid可使第28天COVID-19相关的住院或因任何原因死亡的风险降低89.1%。

《新英格兰医学杂志》8月24日发表的一项Paxlovid的大型真实世界疗效研究显示，65岁或以上的成年人接受Paxlovid治疗后的新冠住院和死亡率均显著低于年轻人。接受Paxlovid治疗能明显降低年长感染者的住院率和死亡率，但40 ~64岁的相对年轻中“没有发现治疗有明显效果的证据”。

中国香港地区新冠临床管理指南也指出，优先使用Paxlovid的患者为“初始感染症状轻微，但却具有疾病进展高危因素的人群，包括高龄、未接种疫苗或合并慢病等”。

广东深圳市第三人民医院院长、深圳市首届疫情防控公共卫生专家组组长卢洪洲表示，抗病毒药物对于基础疾病的老人非常有用，发病5天内进行抗病毒治疗，即可有效阻止发展为重症，但是如果身边出现此类患者感染，建议来定点医院，我们可以对其进行专业的监测和用药。

不建议将其称为“特效药”

Paxlovid用于治疗新冠有其特定的适应症，临床医生如何评价？

“目前，没有大量临床循证医学证据证实辉瑞的Paxlovid是否‘特效’，在临床使用的经验也表明，它对于消灭病毒没有所谓的‘特效’。如果普通患者想要服用，建议根据医生的建议适当少量备药。”杭州某三甲医院感染科专家表示。一位曾在上海定点医院参与救治的医生也表达了相同观点。

关于“特效药”的定义，人民日报健康客户记者在国家药监局和国家卫健委官网上检索，并没有找到明确定义。不过，在药品管理法中，与之类似的是“特殊疗效的药物”的称呼。

“从科学上和法律上都没有‘特效药’的概念。”12月15日，一位曾长期从事药监政策的专家告诉人民日报健康客户端记者，药品管理法中“特殊疗效药物”一说，本意主要还是指作用机理新颖，不能把它理解成特效药。“尤其是对于新冠，所谓特效药的说法更不科学，治疗病毒性疾病的药物很难称之为特效。”

此前，张伯礼院士在接受人民日报健康客户端记者采访时也表示，“特效药都是经过严格临床评价后被公认的。所以，在疫情阶段性结束后，对疫情进行一个宏观的复盘，综合总结分析疫情救治情况，然后对其中发挥良好临床疗效，且副作用轻微的药物，评价其为特效药的称谓。在新药刚研发上市时就称之为‘特效药’，是不严谨的叫法，经过广泛炒作后可能会对广大群众产生误导作用。”

（原标题：辉瑞新冠治疗药物有特定适应症，我国监管政策没有“特效药”概念）

责任编辑：王涵