有药了！2020 这十款新药开出了第一张处方

原标题：有药了！2020，这十款新药开出了第一张处方

（健康时报记者 郝倩玉/整理） 据健康时报记者不完全统计，2020年我国在特应性皮炎、骨巨细胞瘤、乳腺癌、胶质母细胞瘤、淋巴细胞淋巴瘤、法布雷病、小细胞肺癌、黑色素瘤、多发性硬化治疗、耐多药结核病等疾病治疗方面相继开出了第一张处方。

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特应性皮炎：

北沪广患者迎来了特应性皮炎新药

2020年7月24日，全球首个也是唯一获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂达必妥（度普利尤单抗注射液）由北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授开出北京地区的首张处方。从6月28日获得进口药物许可证（IDL）到7月22日达必妥全国正式供药，短短25天刷新了生物制剂在中国上市速度的新纪录。同日，在复旦大学附属华山医院皮肤科主任徐金华教授门诊，南方医科大学皮肤病医院主任医师杨斌教授门诊，沪广两地患者也迎来了这一期待中的新药。

中重度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）是一种难治性、复发性、炎症性皮肤病，以反复发作的剧烈瘙痒和皮疹为主要临床表现，患者常合并过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病。亚洲国家及地区多项调查显示，成人特应性皮炎的患病率为0.9%-2.1%。

张建中教授表示：“目前特应性皮炎的治疗仍然以外部用药如局部外用糖皮质激素，口服糖皮质激素和免疫抑制剂为主，这些药物有的疗效欠佳，有的副作用较大，有的患者不能耐受，因此常常达不到满意的疗效。作为一款靶向生物制剂，达必妥不仅能够强效、快速、持续地缓解瘙痒、消除皮损等症状，同时作为全人源单抗，还极少诱发抗药抗体的产生，其安全性与安慰剂相似，为患者带来全新的希望。”

骨巨细胞瘤：

安加维（地舒单抗XGEVA）开出首张处方

2020年7月1日，北京积水潭医院骨肿瘤科主任、中国临床肿瘤学会肉瘤专家委员会主任委员牛晓辉教授为患者开出了治疗骨巨细胞瘤的药物安加维（地舒单抗注射液）的第一张处方。

据悉，地舒单抗XGEVA是全球首个且唯一的RANKL抑制剂，获批用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，包括成人和骨骼发育成熟（定义为至少1处成熟长骨且体重≥45 kg）的青少年患者。

中国临床肿瘤学会肉瘤专家委员会主任委员、北京积水潭医院骨肿瘤科主任牛晓辉教授表示，既往骨巨细胞瘤的治疗方式以手术及其他辅助治疗（放疗、栓塞等）为主，而地舒单抗注射液的获批填补了我国骨巨细胞瘤药物治疗的空白。地舒单抗注射液具有良好抑制肿瘤生长和减少骨破坏的双重作用，在临床试验中展示了良好的耐受性，可以有效控制疾病局部及转移病灶的进展。

乳腺癌：

赛普汀首张处方开出距获批仅12天

2020年7月1日，中国首个自主研发的创新抗HER2单抗伊尼妥单抗（商品名：赛普汀）在全国五个省市同时开出首张处方，距离该药获批仅12天，实现了中国创新药目前首张处方开出的最快速度。在北京，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院为患者开出首张处方；与此同时，江苏、安徽、山东和浙江都相继开出当地首张处方。

乳腺癌是女性发病率最高的恶性肿瘤，同时也是目前众多癌症中治疗选择相对较多的癌种之一。近年来，我国乳腺癌新发病人数持续增长，国家癌症中心2019年发布的报告显示2015年中国乳腺癌新发患者数为 30.4万人，其中20%~25%的乳腺癌患者为HER2阳性患者。HER2阳性的乳腺癌的临床实践尚有巨大的治疗需求未得到满足，患者面临着复发和耐药等多重问题。

据了解，伊尼妥单抗是三生国健利用自身平台技术自主研发的针对HER2阳性转移性乳腺癌治疗的一款“仿创结合”的抗HER2单抗，是国家 863 计划、国家重大新药创制项目以及上海市重点科技攻关项目，亦为优先审评品种。伊尼妥单抗将率先打破进口产品在抗HER2单抗市场的垄断局面，提升民族创新药的可及性，为更多中国肿瘤患者的生命护航。

胶质母细胞瘤：

我国首款肿瘤电场治疗爱普盾在上海开出首方

6月30日，我国首款肿瘤电场治疗爱普盾在复旦大学附属华山医院开出上海地区首张处方，并同步在全国14个城市开启首批供货，这标志着15年来中国内地首个胶质母细胞瘤突破性创新疗法正式惠及患者。

今年5月13日，国家药品监督管理局正式批准肿瘤电场治疗“爱普盾”与替莫唑胺联用治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者，以及作为单一疗法用于复发胶质母细胞瘤患者的治疗。就在获批不到两个月后，上海地区首张处方落地。

胶质母细胞瘤是最常见的原发性恶性中枢神经系统肿瘤，术后易复发，且高致残。患者中位生存期仅为15个月，复发率接近100%，五年生存率约5%，被认为神经外科治疗中最棘手的难治性肿瘤之一。

复旦大学附属华山医院神经外科秦智勇教授介绍，多年来，胶质母细胞瘤的治疗方案更新很缓慢，在其他肿瘤治疗中大热的靶向治疗、免疫治疗，在对胶质母细胞瘤的治疗中仍需不断探索，只有肿瘤电场治疗经国际大规模临床试验，证实其治疗的有效性和安全性。由此，肿瘤电场治疗成为国际上近十年唯一获批且纳入权威的NCCN（美国国立综合癌症网络）指南推荐的创新疗法。

淋巴瘤：

百悦泽，我国首个获FDA批准的本土抗癌新药

6月15日，由苏州工业园区企业百济神州研发、生产的百悦泽（通用名：泽布替尼胶囊）正式面向全国各医院和药房供药，并在苏州大学附属第一医院开出了首张处方。这意味着我国首款“出海”的自主研发抗癌药，正惠及国内患者。

泽布替尼是国内首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美上市的中国研发抗癌新药，也是国内首个上市的国产BTK抑制剂，用于治疗多种淋巴瘤。去年11月，该药获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者；今年6月3日，百悦泽获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往接受过至少一项疗法的成人慢性淋巴细胞淋巴瘤（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。之后，苏大附一院血液科主任吴德沛为一名复发难治性慢性淋巴细胞淋巴瘤患者开具了全国第一张百悦泽处方。

“新型BTK抑制剂百悦泽在临床研究中展现了良好的治疗获益，对于复发难治性套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤的总缓解率分别达到83.7%和62.6%。它为患者带来了更多的治疗选择，并体现了可靠的安全性，且房颤等不良事件发生率低。我很高兴见证这款全球新药在获批后不到两周就能用于患者。“吴德沛说。

百泽悦在国内的生产由位于苏州生物医药产业园的百济神州苏州产业化基地负责，国内定价为11300元瓶/盒，每月治疗费22600元。

法布雷病：

法布赞，中国首个法布雷病特效药

2020年5月18日，中国首个法布雷病特效药法布赞在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出首张处方。

法布雷病（又称Fabry病）是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积症，目前我国约有超过300名法布雷病确诊患者，男性患者平均生存期较正常对照人群缩短约20年，女性患者则缩短约10年。

该疾病临床表现多样，手脚肢端的灼烧样疼痛是法布雷病常见的首发症状，甚至有女性患者形容“比生孩子还要痛”，此外，患者常自幼出现少汗或无汗，不耐热，症状严重时甚至无法正常生活。法布雷病患者如得不到及时、有效的治疗，随着疾病的进展患者的肾脏、心脏、中枢神经系统等重要器官会产生严重的功能损害造成病变并危及生命。

作为国内首个获批的法布雷病特效药，法布赞填补了国内法布雷病特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求，法布赞治疗可长期稳定法布雷病患者肾、心、脑血管功能，减轻疼痛、改善生存质量，使法布雷病患者回归正常生活成为可能。

小细胞肺癌：

泰圣奇，国内获批不到3个月即正式落地

2020年4月29日，同济大学附属上海肺科医院周彩存教授为患者开具了泰圣奇（阿替利珠单抗）的全国首张处方，标志着作为目前中国唯一一个用于一线治疗广泛期小细胞肺癌的肿瘤免疫创新药物的泰圣奇（阿替利珠单抗）在国内获批不到3个月即正式落地。

据了解，2月13日获中国国家药品监督管理局正式批准的泰圣奇（阿替利珠单抗）联合化疗是目前中国唯一一个获批用于一线治疗广泛期小细胞肺癌的肿瘤免疫疗法，标志着中国的小细胞肺癌迈入崭新的免疫治疗时代。

泰圣奇（阿替利珠单抗）是罗氏自主研发的用于肿瘤免疫治疗的创新单克隆抗体。与专门针对PD-1的肿瘤免疫疗法不同，泰圣奇（阿替利珠单抗）通过和肿瘤细胞表面以及肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1蛋白结合，不但可以阻碍PD-L1与PD-1受体的结合，还可以阻止PD-L1和B7.1受体结合，既帮助人体免疫系统识别肿瘤细胞，又可以进一步激活人体免疫系统T细胞攻击肿瘤细胞。

黑色素瘤：

双靶联合治疗方案在北京开出首张处方

4月27日，诺华宣布针对黑色素瘤的双靶治疗药物甲磺酸达拉非尼胶囊（泰菲乐）和曲美替尼片（迈吉宁）在北京大学肿瘤医院开出中国的首张处方，同时在全国37个城市全面铺货。

黑色素瘤源于黑色素细胞的恶变，除宿主因素外，目前认为黑色素瘤可能与环境因素如紫外线照射，长期慢性损伤和不恰当处理等有关。我国黑色素瘤每年新发病例在2万例左右，肢端、黏膜型黑色素瘤是我国的常见的临床亚型。

中国黑色素瘤治疗领域的学术带头人、北京大学肿瘤医院副院长郭军教授表示：“BRAF基因突变是黑色素瘤发生发展的驱动基因突变，有了它，黑色素瘤的发展速度会非常快。过去化疗对于BRAF V600突变的患者几乎没效，但现在我们有了双靶药物，有效率将近70%。如果把有突变的黑色素瘤进展比喻成飞驰的高铁，双靶治疗就类似于一个双头导弹，直接击中了它的驱动系统，从前后两端击毁列车的拉力和推力，迫使它停下来。这个意义非常大。”

泰菲乐和迈吉宁双靶联合治疗已于2019年12月获得国家药品监督管理局批准用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，并于2020年3月获批用于BRAF V600突变阳性的III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗，成为国内第一个具有BRAF V600突变的晚期黑色素瘤及黑色素瘤辅助治疗双适应症的靶向治疗药物。

发性硬化：

诺华创新药物捷灵亚（芬戈莫德）开出首张处方

2020年1月6日，诺华多发性硬化创新药物捷灵亚（芬戈莫德）在全国开出首张处方。

继2019年7月12日获批用于10岁及以上患者复发型多发性硬化（RMS）的治疗，捷灵亚第一批药品已在北京、上海、广州、成都、重庆、杭州等6个城市10家医院全面落地，这也标志着这一全球第一个，也是目前唯一一个覆盖10岁及以上患者的多发性硬化口服疾病修正治疗（DMT）药物已正式登陆中国，惠及中国3万余名患者，助其重获高质量的灵动人生。

捷灵亚具备独有的免疫调节及中枢神经保护双重机制，改善患者长期预后，有望实现多发性硬化治疗的四重目标，包括“无复发、无磁共振成像（MRI）病变、无脑萎缩和无残疾进展”。

在多项关键研究与真实世界研究中，捷灵亚都显示出卓越的疗效，在一项1292名患者参与的与干扰素头对头对比的TRANSFORMS研究中，捷灵亚可以显著延长服药后的首次复发时间，直到研究的第12个月，仍有82.6%的受试患者无复发[vi]。另一项包括214名10-17岁受试者的PARADIGMS研究结果显示，服用捷灵亚后，85.7%的受试患者在治疗24个月后疾病仍未复发。

耐多药结核病：

“长了翅膀的癌症”迎来治疗首选药物

2020年1月2日，耐多药结核病药物富马酸贝达喹啉在深圳市第三人民医院开出了华南地区第一张贝达喹啉的处方单。

贝达喹啉是近半个世纪以来全球结核病药物研发的最新成果。2012年12月获得美国FDA加速审批通过，2016年11月23日获得国家药监局上市批准，2020年1月2日，正式在中国上市。

耐多药结核病被称为“长了翅膀的癌症”，是治疗结核病的一大难题。耐多药结核病是指对异烟肼和利福平等最为有效的抗结核药物没有反应的结核病，在结核病人群中，患上该病的比例约为8.23%。据世界卫生组织统计，2018年中国新发耐多药结核病患者就多达6.6万多例。

耐多药结核病的治疗选择方案数量有限且费用高昂。目前，深圳地区普通结核病的治愈率已经达到90%以上，但是耐多药（含耐利福平）结核病治愈率仅为60%左右。不仅如此，耐多药结核病的反复治疗会严重影响患者的生活质量，加重家庭负担，甚至导致家庭因病致贫。

针对耐多药结核病的治疗问题，世界卫生组织在2018年底发布了耐多药结核病治疗指南快速沟通，贝达喹啉位于A组第一位，是治疗耐多药结核病的首选。含贝达喹啉的全口服方案比其他方案更有效、更低毒性和更容易实施。

责任编辑：朱学森