罕见病多发性硬化创新药捷灵亚和万立能被纳入国家医保目录

新京报讯（记者 王卡拉）12月28日，诺华制药（中国）宣布，用于治疗多发性硬化的疾病修正治疗（DMT）药物捷灵亚（通用名：盐酸芬戈莫德胶囊）和万立能（通用名：西尼莫德片）被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》，将大幅减轻我国多发性硬化患者的医疗支付负担。

芬戈莫德和西尼莫德是多发性硬化缓解期标准DMT治疗药物，已被纳入国家第一批临床急需药品名单，是中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物，用于干预外周炎性病变，降低临床复发与病灶新增或扩大。越来越多的真实世界研究证据表明，尽早开启高效DMT治疗，可以有效减少疾病复发，延缓残疾进展。截至目前，芬戈莫德已在全球80个国家上市，超过15年的使用经验，使超过30万名多发性硬化患者获益。

西尼莫德于今年5月作为国家一类新药获国家药监局优先审批上市，几乎与欧美实现同步上市，是全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化患者能实现外周和中枢抗炎，并促进髓鞘再生，从而延缓残疾进展的口服DMT药物，可延缓轮椅时间4.3年，填补有进展的复发型多发性硬化治疗领域的空白。

在欧美，DMT的使用率已超过86%，我国的使用率仅10%左右。患者疾病意识的不足及治疗费用较高，是制约DMT使用最重要的原因。得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，芬戈莫德和西尼莫德两款创新药物得以迅速进入医保，打通药物从获批到上市的“最后一公里”，让患者真正用得起药。

多发性硬化是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》，我国已诊断的MS患者约30000名。85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化，如果未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。

《2020中国多发性硬化患者社会调查报告》显示，受访的656位MS患者中，超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理，需要他人照顾，高达88.5%患者因疾病导致失业、失学；2018年全年平均自费医疗支出超过46000元，占家庭年收入的45%以上。

责任编辑：张玫