国内干细胞产业发展空间打开

21世纪新健康研究院“干细胞产业”课题组研究认为，干细胞在生命科学及医学领域具有广阔的应用前景和市场空间，随着监管政策不断放开，产业发展环境不断趋好，产业应用空间也将随之打开。

干细胞研究曾被美国《科学》杂志评为世界十大科学成就之首。此次新冠肺炎疫情，也促使了社会对细胞和基因治疗的更多关注。

近年来，在国家和地方的共同推动下，我国干细胞临床研究和转化应用迈入加速发展阶段。

2021年作为“十四五”的开局之年，“干细胞研究与器官修复”再被科技部列为“十四五”国家重点研发计划之中。5月11日，国家科技部发布《“干细胞研究与器官修复”重点专项2021年度项目申报指南》，拨款5亿元用于干细胞科研，部署5项重点任务，拟支持17个项目。

此外，在我国干细胞产业发展领先的长三角和大湾区，地方政府也正在不断从政策上加码干细胞产业发展。5月19日，上海发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，其中明确将基因治疗、细胞治疗等高端生物制品纳入高质量发展的支持领域；3月12日，深圳市人大常委会召开《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（草案）》立法征求意见座谈会，旨在赋予深圳在生物医药领域更大改革自主权。

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在生命科学及医学领域具有广阔的应用前景和市场空间。随着监管政策不断放开，产业发展环境不断趋好，产业应用空间也将随之打开。

中国干细胞产业起步相对较晚，但发展较快，产业基础研究位列世界第二，干细胞专利约2500项，2020年规模亦超过1000亿元。

利好政策从无到多点开花

一直以来，干细胞行业的研究与发展颇为曲折，曾经中国相关部门一度叫停干细胞疗法。不过，2015年中国国家卫生健康委（原卫生和计划生育委员会）正式推出《干细胞临床研究管理办法（试行）》，打破了政策壁垒。这是我国首个针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件。

茵冠生物董事长助理李结明在接受21世纪经济报道记者采访时指出，这个新政的出台为我国干细胞研究打开了一个通道，“不过这个管理办法对干细胞研究之后如何进行转化落地并没有进一步规定。”此时，我国对干细胞按药品、技术不同实行“类双轨制”监管。企业的干细胞制剂鼓励按药品申报，由国家药监局监管；医疗机构主导的生物医学新技术，可按医疗技术进行管理，由卫健委监管。这个管理办法也明确干细胞发展按药品路线走。“但是当时对按药品申报也没有出台任何相关的监管细则或办法。”

此后，在2017年12月22日，原国家食品药品监管总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，为企业发展细胞治疗产品进一步发展指明了方向。

李结明对21世纪经济报道记者指出，“这个指导原则出台后，企业才开始对干细胞治疗产品按药品申报，这也才有了后续的企业按药物申报临床试验CAR-T疗法的成功。”据悉，国内首个按药物成功申报CAR-T疗法临床试验的企业是传奇生物。

2019年，国家卫健委又先后发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》，进一步助推干细胞临床研究和转化应用发展。

这两个文件重点是明确了干细胞临床研究责任主体以及监管机构，并为干细胞临床研究技术的转化应用指明了方向。

对此，李结明在接受21世纪经济报道记者采访时表示，这两个文件确实为干细胞临床技术的商业化打开了一道口子，但这两个新政在征求意见后至今尚未出台落地。

李结明认为，这对企业意味着干细胞发展只有一条路，那就是往药品申报方向发展。但是细胞治疗产品与传统的化药不同，个性化更强，有些细胞种类还需一对一的生产方式，因此对企业来说研发和生产成本更高，这给不少创新企业带来了生存挑战。

2019年，细胞治疗首次写入我国产业结构调整指导目录，将指导细胞治疗加快由实验室走向市场的转变。

2020年伊始，在抗击新冠肺炎疫情中，干细胞治疗因其有效性、安全性而再次被瞩目。2021年，政策红利持续加持，国家和地方层面密集出台相关政策推进干细胞产业发展。

2月9日，国家卫健委在官网上发布了《对十三届全国人大三次会议第4371号建议的答复》。答复函中明确提出：我委一直鼓励和支持干细胞、免疫细胞等研究、转化和产业发展。地方层面，云南、江苏、广东、辽宁、山东、北京、上海等多地出台细胞治疗相关政策，提及大力支持干细胞的临床转化，目前已批准干细胞技术在数十种疾病的治疗上进行临床研究。

答复函中明确提出：下一步，国务院即将出台《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》，干细胞技术临床研究和转化应用将依据该条例的有关规定进行管理。

截至目前，国内通过国家卫健委备案的干细胞研究机构已经超过100家，国家也正在大力支持干细胞的临床转化，已批准干细胞技术在数十种疾病的治疗上进行临床研究。

据统计，截至今年5月21日，已有备案干细胞研究项目近百项，包括干细胞治疗用于糖尿病、白血病、卒中、帕金森和脊柱损伤、血液系统疾病、神经系统疾病、肢体缺血性疾病、心脑血管疾病、分泌系统疾病、外科疾病、皮肤病、肿瘤和免疫系统等多种疾病等临床大宗疾病。

另据记者梳理，截至5月23日，国家药品评审中心（CDE）相继受理19项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示的为12项，均为间充质干细胞类生物制品药，用于治疗的适应症包括：膝骨关节炎（3项）、糖尿病足溃疡（1项）、类风湿关节炎（1项）、缺血性脑卒中（1项）、抗移植物宿主病（3项）、炎性肠病（1项）、特发性肺纤维化（1项）、慢性牙周炎（1项）、肝衰竭（1项）。

事实上，干细胞药物研发、干细胞治疗临床转化等主要属于干细胞的中游产业，是干细胞产业化的必经之路，目前中国在这一环节较为薄弱。据悉，全球已有21款上市干细胞药物，但我国尚未有成熟产品问世。

在李结明看来，对行业来说，当务之急，就是需要把诸多利好政策进一步细化落地，让下游或应用端真真正正的转化成收入，让企业步入良性发展循环，看到希望。目前李结明所在的茵冠生物也在聚焦神经系统、自身免疫系统及衰老退行性疾病等领域开展干细胞药物IND。

干细胞上游产业资本最集中

在我国，从上游的干细胞存储，中游的药物研发到下游的临床治疗，目前已形成了相对完整的干细胞产业链。

在已经形成完整的干细胞产业链中，上游是最成熟的一环，中下游有待拓展。相关业务主要集中在上游，而中下游业务目前大多处于临床试验阶段或市场试验阶段。

据李结明介绍，干细胞上游产业包括干细胞的采集与存储，由于该部分产业链所需技术要求不高，发展较早，因此成为干细胞领域产业化最成熟，资本最集中的地方。在国内北京、上海、深圳等地产业发展比较领先。

细胞储存通过一定的方法将细胞中的APSC多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响。是干细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。主要代表公司包括：天津市脐带血造血干细胞库、金卫医疗的中国脐带血库、上海市干细胞技术公司的上海脐带血造血干细胞库、深圳市间充质干细胞库以及山东省人类脐带间充质干细胞库等。

由于干细胞采集与存储商业模式与技术应用相对成熟，因此国内上市公司以上游产业相关业务为主。国内上市公司如南京新百、中源协和等早早就布局了该赛道，主要包括新生儿脐带血采集、外周血采集、脂肪组织干细胞采集等业务。其中，脐带血储存业务最为大众熟知。

据李结明介绍，我国脐带血储存库有“公库”和“私库”之分。公共库提供免费存储服务，属于孕妇免费捐献，面向全国公众的查询、临床治疗和科研。私人库脐带血保存则需要公民支付一定的费用，储存者享有支配权。公库需要国家行政许可牌照，自1996年成立第一个脐带血储存库以来，我国先后批准了7家公共脐血库。这些公库大多依托企业运营。

据21世纪经济报道记者查询公开信息获知，这7张国家库牌照，南京新百拥有北京库、广东库、浙江库、山东库的四张，其余三张分别在中源协和、铸信集团、聚康生物旗下。

以广东省脐血库为例，自存脐带血需要花费2-5万不等，一般存期为18-20年，孩子成年后可选择续期或停止储存。

此外，更多的针对成人的脂肪间充质干细胞、牙髓间充质干细胞等储存业务也在不断萌芽。干细胞治疗还积极涉猎“脑经济”，在脑中风领域中展现出良好态势。

不过，由于干细胞上游产业技术门槛低，毛利率高，相关业务早已发展成熟。然而市场上仍存在着以营利为主要目的的私人脐血库储存，为加强市场监管，2021年1月国家卫生健康委办公厅发布《关于脐带血造血干细胞库设置审批有关事宜的通知》，经研究，决定2021年暂不受理脐带血库设置审批申请。

当前，国内干细胞医疗产业总体成熟度较低，无明显龙头企业。其中，上游干细胞采集与存储企业发展较好，中下游研发应用企业还在加速成长。

但是整个干细胞市场规模巨大，根据Market Research和Transparency Market Research研究显示，2020年全球市场预计超过1700亿美元；从市场分布来看，北美是全球最大的干细胞市场，西欧和亚太的市场占比分别为38%和17%。

据前瞻产业研究院数据显示，2020年我国干细胞治疗产业市场规模将超1400亿元，年复合增长率超过30%。

未来，随着政策不断放开、技术研究不断成熟，越来越多的企业和资本加入干细胞行业，国内干细胞行业发展潜力将会得到完全释放。

（作者：施诗，陈海雁 编辑：徐旭）

责任编辑：王翔