首款CAR-T获批小玩家却笑不出来 监管严可能只有3张“门票”怎么办？

原标题：首款CAR-T获批，小玩家却笑不出来，监管严，可能只有3张“门票”，怎么办？

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EEO大健康 余诗琪/文 6月23日，复星医药子公司复星凯特的CAR-T细胞治疗产品正式获批上市，这是国内首个细胞疗法获批。

该消息在医疗圈内刷屏，同一天的第五轮国家集中采购都没能盖过它的风头。之所以如此受人瞩目，是因为CAR-T技术一直被视作最有可能攻克癌症的方向，是近几年最热门的赛道之一。青桐资本的投资总监薄奥克对经观大健康表示，2016到2018年，CAR-T赛道是医疗投资机构最关注的领域之一，很多研发CAR-T技术的初创公司都拿到了投资。

不同于原有的药物治疗，细胞疗法是运用基因工程技术在体外对病患的T细胞进行改造，然后扩增后把这些细胞回输到病人体内，达到更好的识别和杀死癌细胞的效果。从某种角度上讲，这属于“根治”。

复星凯特并没有对外公布该疗法包括价格、渠道规划等具体商业化信息。2017年第一批获批上市的诺华和吉利德同类产品的售价分别为47.3万美元和37.3万美元，且近几年也并没有大幅降价。考虑到细胞疗法特殊的制备工艺，都要针对病患个体做“个性化”定制，很难在短期内因规模化降低成本，国内售价很可能和国外持平。

复星凯特总面积约10000平方米的商业化生产基地已经完成建设，据称可以满足第一阶段的商业化需求。但对于该生产基地能供应多少患者，复星医药方面并没有给经观大健康提供更多的信息。即将获批国内第二款CAR—T的药明巨诺已经在苏州建立了生产基地，年产能可满足5000名患者。

该疗法总共耗时4年多获批。2017年4月，复星医药和凯特（之后被吉利德收购）成立合资公司复星凯特，当年凯特的CAR-T产品获批。复星凯特通过技术转移方式引进该产品，只需要在中国做桥接临床试验。相比于传统药物，细胞疗法的引进更接近于在当地做本土化制备，会在研发阶段省掉大量的时间。

不过国家药监部门对该疗法的态度十分谨慎，虽然被纳入优先审评审批程序，但该流程还是远远超过了规定的130个工作日，复星凯特CEO黄海称与相关部门进行了多次沟通。很多开创性的工作，监管注册方也是首次面对。复星凯特创始人、原公司总裁王立群近日对媒体透露，主要问题集中在如何保证细胞治疗从“采集到回输的全过程质量”是可控的，且符合要求。

复星凯特的产品获批对于众多该赛道的初创公司来说，可以说是“五味杂陈”。因为相较于生物药复杂的研发流程，CAR-T技术门槛较低，时间和资金消耗较少，使得众多国内初创公司进入。据clinicaltrials.gov官网显示，截至2020年6月30日，中国注册的临床试验有357个，已经超过美国注册的256个。从绝对数上看，比抗癌明星药PD-1上的竞争还要激烈。

但外界对市场规模的质疑一直都在，CAR-T目前只在血液瘤治疗中取得了很好效果，但血液瘤只占到7%的肿瘤市场，在国内后线治疗适用人群只有10000人左右。除了很快也要获批的药明巨诺之外，国内进入II期临床的管线还有七条，基本都是针对血液瘤患者。不少行业人士认为，国内总共就几万个患者，还不一定都用到CAR-T，这么小的市场撑不住太多的企业。

据财经杂志报道，基于细胞疗法的特殊性，药监局的态度一直都很谨慎。针对现在CAR-T最热门的CD19靶点，考虑到市场竞争，三家左右的产品获批是相对合适的状态。所以，不太会出现发生在PD-1上的价格战。

某不愿具名的投资人告诉经观大健康记者，2018年之后，原有那一拨CAR-T公司就很难融资了，现在该赛道投资机构主要是看异体细胞和实体瘤，不过做的好的国内公司几乎没有。这意味着众多无法拿到“入场券”的中小型公司面临被淘汰，或者不得不改变方向。

融资情况也确实如他所说。2020年细胞与基因治疗领域融资总额达58.89亿元，其中药明巨诺、恒润达生、亘喜生物、科济生物、普瑞金、合源生物6家研发进度领先的企业2020年共计融资金额超32亿人民币，分走了整个行业一半的钱。

该投资人提到的正是目前最热门的两个分支赛道。异体细胞从逻辑上能解决成本高的问题，CAR-T主流的方式是用病患自己的细胞做改造，成本高。异体细胞不追求这一点，理论上甚至可以批量化生产。实体瘤会极大扩展CAR-T的适应症范围，从而加大对应的市场规模。

青桐资本的投资总监薄奥克也表示，现在更关注的是做出差异化的公司，比如通过异体细胞实现规模化生产或是在实体瘤上取得CAR-T疗法突破等。但需要注意的是，在全球范围内异体细胞CAR-T和实体瘤的CAR-T疗法都还处于临床I/II期的阶段，尚未有成熟案例。

不管如何，复星凯特的产品获批依然给这个行业带来了希望。它是否能像PD-1一样，成为一个平台级的产品，不断吸引更多的创业者基于这个产品去做新的适应症，新的合作疗法，从而解决更多的实际问题。经观大健康会持续关注细胞疗法的发展进程。

责任编辑：王蒙