北海康成赴港上市：专注罕见病新药研发 药明康德、启明创投为投资方

作者|Stone Jin

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据IPO早知道消息，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）于6月30日晚间正式向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，摩根士丹利和杰弗瑞担任联席保荐人。

成立于2012年的北海康成是一家立足中国、专注于罕见病的生物医药公司，致力于研究、开发与商业化具变革性的疗法。截至最后实际可行日期，北海康成已开发由13种拥有巨大市场潜力的药物资产组成的综合差异化产品，靶向部分最常见的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症，其中包括三种已上市产品、三种处于临床阶段的候选药物、两个处于IND准备阶段、两个处于临床前阶段以及三个处于先导识别阶段的基因疗法产品。

目前，北海康成已经建立起一套产品组合，专门针对具有巨大市场潜力和经验证作用机制的疾病，包括生物制剂、小分子以及基因疗法解决方案——通过业务合作以及与学术机构的合作和内部研发，建立起产品组合，并将持续充实这一渠道。

具体来讲：

在罕见病领域，北海康成拥有七种生物制剂和小分子产品及候选产品，用于治疗亨特综合症（MPS II）及其他溶酶体贮积病（LSD）、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱，以及罕见胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症 （ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），及胆道闭锁（BA）。

其中，北海康成于2020年9月在中国内地获得用于MPS II的Hunterase? （CAN101）的上市批准；并在新加坡健康志愿者中启动了CAN106的1期临床试验，并于 2021年4月就1期研究获得国家药监局的IND受理通知书。

在于罕见肿瘤领域，北海康成正开发CAN008，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。2018年，北海康成在台湾完成了CAN008的1期临床试验，在之前海外试验中获得的临床数据的支持下，成功地将CAN008与亚洲新诊断的GBM 患者桥接。北海康成计划于2021年下半年就胶质母细胞瘤患者一线治疗在中国内地进行CAN008 2期临床试验的首例患者给药；其他两种肿瘤产品 CaphosolTM（CAN002）和Nerlynx?（CAN030）亦已分别在中国内地及大中华区获得了上市许可。

除生物制剂及小分子外，北海康成正在探索新一代基因疗法技术——基因疗法为没有合适疗法的多种罕见基因疾病提供了可能的一次性、持久的治疗。

于最后实际可行日期，北海康成正在使用LogicBio授权的AAV sL65衣壳载体，开发两种分别用于治疗法布雷病及庞贝氏病的基因治疗产品，根据北海康成与LogicBio的合作协议，北海康成拥有使用相同载体开发两种额外适应症的选择权，以及用于治疗甲基丙二酸尿症（MMA）的临床阶段基因编辑项目的选择权。

此外，北海康成亦与研究合作伙伴UMass合作，赞助开发神经肌肉疾病基因治疗的研究项目，并拥有获得开发资产授权的独家选择权。同时，北海康成正在内部开发靶向不同组织的腺相关病毒（AAV）递送平台，例如中枢神经系统（CNS）及肌 肉。

值得一提的是，截至最后实际可行日期，北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、 Privus、UMass和LogicBio。

2019年，北海康成自国际生物医药公司GC Pharma授权引进首款商业化罕见病产品Hunterase?（CAN101），以满足中国庞大的需求缺口。GC Pharma已就Hunterase?在全球超过10个国家获得临床验证及上市许可。北海康成正在就资 助的研究项目与研究伙伴UMass合作，开发神经肌肉疾病的基因疗法，对许可 用于开发的资产拥有独家选择权。当然，北海康成亦致力通过与中国本土学术机构合作，以复制该模式。

迄今为止，北海康成在北京和上海建立了主要运营中心，并在大中华区的其他地区设立了办事处，并计划扩展至中国内地各主要目标省份，设立地方办事处。此外，海康成正在扩展内部商业化团队，预期将于未来五年扩展至超过300人。

截至最后实际可行日期，北海康成超过80%的员工拥有在跨国生物制药公司工作的经验，管理团队共同拥有在各主要市场（包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲及东南亚）成功商业化罕见病疗法的良好往绩。

责任编辑：陈诗莹