国内首个全身给药的罕见病基因疗法获批临床试验

澎湃新闻记者贺梨萍8月6日，基因治疗创新公司信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）的药物临床试验批准，将正式启动注册临床试验。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法。BBM-H901注射液是适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物。