BioCryst罕见病HAE药物获批，首创口服疗法能否破局？

原标题：BioCryst（BCRX.US）罕见病HAE药物获批，首创口服疗法能否破局？

本文来源于亿欧网，作者林怡龄。

在FDA批准治疗流感药物帕拉米韦的六年后，BioCryst又一药物在近期获得了批准。

这家总部位于北卡罗来纳州的生物技术公司周四宣布，FDA批准了其每日一次口服的ORLADEYO，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管水肿的发作。与此同时，ORLADEYO也在日本和欧洲接受审查，预计将分别于本月和3月作出决定。

遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的疾病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。其特征是不可预知的，可能危及生命的复发性肿胀发作，最常见的是影响四肢，面部，腹部和喉。

目前，市面上已有7种FDA批准的药物用于预防和治疗HAE发作，但所有这些药物都是静脉注射或皮下注射。其中，有四款药物皆是用于预防HAE发作。而自2013年以來，BioCryst也一直在研究这种可预防的药物，只不过，它选择的突破点在于口服。

但这一突围，能成功吗？

据悉，Orladeyo定价为每年485000美元，与市场上的其他疗法相比并没有价格优势。更有分析人士为此感到惊讶，因为其曾预计该药的定价为30万美元。目前，市面上最畅销的HAE药物是Shire的上市产品Cinryze，据美国医药连锁店CVS Health的数据，Cinryze的定价为每年大约35万美元，这一价格标签已经使其成为全球最昂贵的孤儿药之一。

价格高昂之外，Orladeyo在疗效上也受到了质疑。

相比武田即将上市的皮下注射药物Takhzyro（与安慰剂组相比，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组（n=27）使每月HAE发作次数显著降低了87%），Orladeyo去年的一项96名患者的III期试验结果显示，与安慰剂相比，Orladeyo（150mg）将HAE发作率显著降低了44%（p＜0.001），并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。

这一业绩公布后，BioCryst的股票曾应声下跌，因为“44%”这一数据在目前已上市的药物中也不算表现优异。

加拿大皇家银行资本市场的生物技术分析师布莱恩·亚伯拉罕斯（Brian Abrahams）预测，轻度HAE患者、9%的中度HAE患者和约12%重症患者会服用该药，该药每年的销售额将在2.8亿美元左右。不过，BioCryst则预计Orladeyo的全球销售额峰值将超过5亿美元。

（编辑：文文）