百万元细胞疗法技术已过时？癌症研究先驱称CAR-T将皮下注射

作者：钱童心

“目前使用的CAR-T技术已经过时了，这主要是出于安全性的考虑。CAR-T在基因工程上如果没有进行很好的管控，可能会对人的生命构成威胁。”

细胞疗法已经成为一个非常热门的领域，近年来美国和中国相继批准了所谓的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法CAR-T，但价格十分高昂。中国批准的首个细胞治疗产品一针价格高达120万元人民币，让大多数人望而却步。

“CAR-T的使用是非常危险的，这是因为它的毒副作用，所以在使用时必须小心谨慎。”2019年拉斯克临床医学研究奖得主、癌症研究和治疗领域先驱迈克尔·谢帕德（Michael Shepard）教授在近日顶尖科学家论坛的一场关于免疫与癌症讨论会上对第一财经记者表示。

谢帕德表示，目前所使用的CAR-T技术已经过时了，这主要是出于安全性的考虑。“CAR-T在基因工程上如果没有进行很好的管控，可能会对人的生命构成威胁。”他说道，“比如说把这个CAR-T装在一个药瓶里给患者进行静脉注射使用，其实这种技术已经过时了。”

目前CAR-T的制备过程漫长而复杂，需要对患者自身的细胞进行工程改造，涉及大量物流成本，细胞制备的周期一般在三周左右时间，这导致了该疗法高昂的价格。

谢帕德认为，未来人们可能不需要大型的CAR-T制备工程，只需要在皮下进行注射。“现在很多生物技术公司希望能够使用细胞疗法多做一些研究，他们把患者体内的基因提取出来，然后把CAR-T细胞通过皮下注射的方式输回到人体，并在那里形成一个淋巴结，以持续产生CAR-T细胞，并且可以避免产生一些毒害物质。”他对第一财经记者表示，“我觉得是一个非常好的想法，因为它降低了毒性，而且能够更加持久。”

第一财经记者从业内了解到，目前已经有美国公司正在开展相关技术的研发，但仍然处于早期阶段，尚未进入人体试验。

谢帕德说道，现在基因工程已经成为一个热门话题，希望基因工程能够帮助人们攻克癌症，包括推动器官移植方面的研究，虽然这面临很大的伦理问题。

考虑到老龄化以及关于衰老引发的疾病受到了广泛的关注，包括癌症、糖尿病和心脑血管疾病等都在威胁着人类的健康，科学家一直都在探索如何去攻克这些疾病，也有很多新药正在研发。

“我曾亲眼见过对脑瘤患者的治疗手段，非常痛苦，却不能很有效地帮助患者，所以我们必须寻找新的治疗手段。”谢帕德表示。

但早期研发创新药都面临成本高昂的挑战。2015年诺贝尔化学奖得主、癌症研究领域顶尖专家托马斯·林达尔（Tomas Lindahl）在顶尖科学家论坛期间接受第一财经记者视频专访时表示：“现在基因疗法的成本非常高，但是随着科学和技术的进步，我们已经看到一些疗法的成本已经开始下降，这就像基因测序一样。”林达尔认为，基因治疗药物已经在多个领域展现潜力，值得持续投入研发。

中科院院士、免疫学专家董晨表示：“CAR-T研发成本高，要在价格上对于创新疗法进行保护，使得企业不断改造技术。”他透露，目前双靶点CAR-T也都在研发中，需要大量的经费，应支持创新型企业在一定期限内回收成本。

责任编辑：李墨轩